Nové léky, které mohou být schváleny americkým FDA v prosinci
Účinná látka: Lerodalcibep
Indikace: primární hyperlipidémie, aterosklerotické kardiovaskulární onemocnění (ASCVD)
Název společnosti: LIB Therapeutics
Lerodalcibep je cílený inhibitor PCSK9 s dlouhodobou-stabilitou při pokojové teplotě. Jeho vývoj má za cíl poskytnout pacientům pohodlnější, měsíční a samoobslužný léčebný plán subkutánní injekce. Pokud jde o molekulární typ, Lerodalcibep je malý vazebný protein (SBP) a jeho cílová vazebná doména PCSK9 je upravený peptid, který se může vázat na lidský protein PCSK9 s vysokou afinitou na subnanomolární úrovni. Kromě toho fúzí s lidským sérovým albuminem (HSA) lerodalcibep významně prodlužuje svůj plazmatický poločas-na 12–15 dní.
Účinná látka: Etripamil
Indikace: Paroxysmální supraventrikulární tachykardie (PSVT)
Název společnosti: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil je rychle působící nedihydropyridinový blokátor kalciových kanálů typu L{0}} (CCB) vyvinutý společností Milestone Pharmaceuticals pro léčbu PSVT a dalších arytmií. Nosní sprej etripamil si jako nosní sprej mohou pacienti podávat sami kdykoli a kdekoli, od čehož se očekává, že přenesou léčebné metody, které jsou v současné době k dispozici v případě nouze, domů a zajistí pacientům rychlejší metody léčby. V květnu 2021 společnost Jixing Pharmaceutical dosáhla exkluzivní licence a dohody o spolupráci se společností Milestone a získala výhradní práva na vývoj a komercializaci etramilu ve Velké Číně.
Účinná látka: Reproxalap
Indikace: Suché oko (DED)
Název společnosti: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap je potenciální „první ve své třídě“ ve vývoji s malou molekulou aktivního aldehydového inhibitoru. Obsah aktivních aldehydů se může při očním nebo systémovém zánětu zvýšit, způsobit zánět oka, sníženou sekreci slz, zarudnutí očí a změny v lipidovém složení slz. Mnoho pacientů se syndromem suchého oka má vysoké hladiny aktivních aldehydů.
Účinná látka: Depemokimab
Indikace: Eozinofilní astma, chronická sinusitida s nosními polypy
Název společnosti: GSK
Depemokimab je ve vývoji ultradlouho působící biologický přípravek cílený na interleukin-5 (IL-5). Depemokimab se může vázat s IL-5 s vysokou afinitou a je podáván každých šest měsíců k léčbě pacientů s těžkým astmatem. IL-5 je klíčový cytokin u zánětu 2. typu. Více než 80 % pacientů s těžkým astmatem je způsobeno zánětem 2. typu se zvýšenými hladinami eozinofilů a nepředvídatelným zhoršením stavu.
Účinná látka: Narsoplimab
Indikace: Trombotické mikrovaskulární onemocnění spojené s transplantací hematopoetických kmenových buněk (TA-TMA)
Název společnosti: Omros
Narsoplimab (také známý jako OMS721) je plně lidská monoklonální protilátka zacílená na MASP-2, která působí jako efektorový enzym v dráze lektinu komplementu a je inovativním pro-zánětlivým proteinovým cílem. Stojí za zmínku, že bylo prokázáno, že inhibice MASP-2 zachovává kompletní funkci klasické dráhy aktivace komplementu závislé na protilátce, která je klíčovou složkou získané imunitní odpovědi. FDA udělil TA-TMA označení průlomové terapie a status léčiva pro vzácná onemocnění. Evropská léková agentura (EMA) rovněž schválila její kvalifikaci léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu transplantací hematopoetických kmenových buněk.
Účinná látka: Aficamten
Indikace: Obstrukční hypertrofická kardiomyopatie (HCM)
Název společnosti: Cytokinetika
Aficamten je ve vývoji a potenciálně „nejlepší ve své třídě“ selektivní malomolekulární inhibitor srdečního myosinu. Aficamten si klade za cíl snížit počet aktivních aktin-myozinových křížových-můstků v každém srdečním cyklu, a tím inhibovat nadměrné kontrakce myokardu spojené s HCM. V preklinických modelech aficamten snižuje kontraktilitu myokardu přímou vazbou na jedinečné selektivní konformační vazebné místo na srdečním myosinu, čímž brání myosinu vstoupit do stavu produkujícího sílu. Společnosti Aficamten bylo uděleno uznání průlomové terapie americkým FDA a Čínským národním úřadem pro lékařské produkty (NMPA) pro léčbu symptomatické obstrukční HCM.
Účinná látka: Relacorant
Indikace: Endogenní hyperkortizolismus (Cushingův syndrom)
Název společnosti: Corcept Therapeutics
Relacorilant je perorální, potenciálně „první ve své třídě“ selektivní antagonista glukokortikoidního receptoru (GR), který reguluje aktivitu kortizolu vazbou na GR spíše než na jiné hormonální receptory v těle. Této terapii byl udělen status léku pro vzácná onemocnění od FDA i Evropské komise pro léčbu hyperkortizolismu a od Evropské komise jí byl udělen status orphan drug pro léčbu rakoviny vaječníků.
Účinná látka: Zoliflodacin
Indikace: Prostá kapavka
Název společnosti: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacin je potenciální „první ve třídě“ spiropyrimidinthionové perorální antibiotikum s jedinečným mechanismem účinku. Může inhibovat klíčový bakteriální enzym zvaný topoizomeráza typu II, který je zásadní pro bakteriální funkci a reprodukci. Předchozí studie in vitro ukázaly, že je účinný proti multirezistentním kmenům Neisseria gonorrhoeae, včetně kmenů rezistentních na ceftriaxon a azithromycin, a nevyvíjí se u něj zkřížená rezistence s jinými antibiotiky.
