Nedávno společnost Corcept Therapeutics předložila americké FDA žádost o nový lék (NDA) pro svůj patentovaný selektivní regulátor kortizolu, relakorilant, pro léčbu pacientek s rakovinou vaječníků rezistentních na platinu. Kromě toho NDA pro léčbu endogenního hyperkortizolismu (také známého jako Cushingův syndrom) pomocí relaxorantů v současné době prochází revizí FDA. Stojí za zmínku, že tato terapie byla vybrána hodnocením průmyslových médií jako jedna z potenciálních těžkých terapií pro rok 2025.
Aplikace nového léku je založena především na pozitivních datech z kritické fáze 3 studie ROSELLA a studie fáze 2. V těchto studiích měly pacientky s karcinomem ovaria rezistentním na platinu léčené relaxorantem v kombinaci s albumin-paclitaxelem lepší přežití bez progrese (PFS) a celkové přežití (OS) než pacientky léčené samotným albumin-paclitaxelem a pacientky nevyžadovaly screening biomarkerů.
Analýza ukazuje, že studie ROSELLA dosáhla svého primárního koncového bodu - významného zlepšení přežití bez progrese, jak bylo hodnoceno zaslepeným nezávislým centrálním přehledem (BICR). Ve srovnání s monoterapií snížila kombinovaná terapie relaxorantem a albuminovým paklitaxelem riziko progrese onemocnění o 30 % (poměr rizika: 0,70; p=0.0076). Medián PFS-BICR pacientů ve skupině s kombinovanou terapií Relacorantem byl prodloužen na 6,5 měsíce, zatímco u pacientů léčených albumin-paclitaxelem v monoterapii byl 5,5 měsíce. Kromě toho byly výsledky PFS hodnocené výzkumníky v souladu s PFS-BICR s poměrem rizik 0,71 (p=0.0030).
Ve střednědobé-analýze celkového přežití snížilo přidání relaxorantu riziko úmrtí pacientů o 31 % a významně prodloužilo jejich život. Medián OS ve skupině s kombinovanou terapií Relacorilant byl 16,0 měsíce, zatímco ve skupině s monoterapií albumin-paclitaxelem byl 11,5 měsíce (poměr rizika: 0,69; p=0.0121). Tento terapeutický účinek se odráží ve všech klinicky relevantních podskupinách, včetně pacientů se špatnou prognózou.
Relacorilant je perorální, potenciálně „první ve své třídě“ selektivní antagonista glukokortikoidního receptoru (GR), který reguluje aktivitu kortizolu vazbou na GR spíše než na jiné hormonální receptory v těle. Corcept Therapeutics vyvíjí relaxorant pro rakovinu vaječníků a různá další závažná onemocnění, včetně endogenního hyperkortizolismu a rakoviny prostaty.
