Akutní reakce štěpu proti hostiteli refrakterní na steroidy je závažná a potenciálně život ohrožující komplikace, která se typicky vyskytuje po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo HSCT). V allo HSCT pacienti dostávají hematopoetické kmenové buňky od zdravých dárců, aby nahradili jejich vlastní kmenové buňky a vytvořili nové krvinky. Tato terapie se obvykle používá k léčbě určitých typů rakoviny krve, krevních poruch nebo onemocnění imunitního systému.
Ryoncil je typ mezenchymální stromální buňky generované z alogenní kostní dřeně, která reguluje zánětlivou odpověď zprostředkovanou T buňkami inhibicí proliferace T buněk a downregulací produkce prozánětlivých cytokinů a interferonů. Bezpečnost a účinnost přípravku Ryoncil byla ověřena v multicentrické jednoramenné studii zahrnující 54 pediatrických pacientů se SR aGVHD, kteří podstoupili allo HSCT. Účastníci studie dostávali intravenózní infuzi Ryoncilu dvakrát týdně po dobu celkem čtyř týdnů.
Hlavním základem účinnosti je míra remise a doba trvání remise 28 dní po zahájení léčby. Výsledky ukázaly, že 16 účastníků (30 %) dosáhlo kompletní remise po 28 dnech léčby přípravkem Ryoncil, zatímco 22 účastníků (41 %) dosáhlo částečné remise.
Mezi nejčastější nežádoucí účinky přípravku Ryoncil patří infekce, horečka, krvácení, edém, bolest břicha a hypertenze. Po léčbě se navíc mohou vyskytnout komplikace, jako jsou reakce z přecitlivělosti, akutní reakce na infuzi, přenos infekčních onemocnění a tvorba ektopické tkáně.
