CTX je vzácná autozomálně zděděná progresivní porucha metabolismu cholesterolu, která postihuje více částí těla. U CTX může nedostatek kyseliny chenodeoxycholové (CDCA) vést k akumulaci žlučových alkoholů, což zase může způsobit akumulaci toxického cholesterolu. Cholesterol je hlavním hnacím motorem zátěže pacienta a progrese onemocnění, včetně nevratné neurologické dysfunkce. Pokud jsou pacienti s CTX neléčeni, mohou mít příznaky, které narušují jejich životy a v průběhu času se zhoršují, včetně chronického průjmu, bilaterálních katarakty u adolescentů, xantomu tendeae a neurodegenerace.
Toto schválení je založeno hlavně na pozitivních výsledcích studie odolnosti fáze 3, která hodnotila účinnost CTEXLI u dospělých pacientů s CTX. Studie dosáhla primárního koncového bodu, což byl vysoce statisticky významný snížení hladiny žlučového alkoholu pacientů (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
Účinnou složkou tablet Ctexli je kyselina chenodeoxycholová, přirozeně se vyskytující žlučová kyselina původně schválená pro léčbu pacientů s ozařujícími neprůhlednými žlučníky v žlučníku.
