Odhaduje se, že přibližně 30 % pacientů s těžkou hemofilií A a 5 % -10 % pacientů s těžkou hemofilií B má v těle inhibitory srážecích faktorů, což činí léčbu hemofilie pro tyto pacienty náročnější. Přestože stávající léčebné metody významně zlepšily kvalitu života mnoha pacientů s hemofilií, pacienti s hemofilií B s inhibitory stále nesou břemeno onemocnění a léčby kvůli omezeným možnostem preventivní léčby. Na základě nenaplněných lékařských potřeb v této populaci a výsledků klinických studií fáze 2 udělila FDA společnosti Alhemo označení průlomové terapie pro léčbu pacientů s hemofilií B pomocí inhibitorů.
Design Alhamo má za cíl blokovat v těle protein zvaný TFPI, který zabraňuje srážení krve. Blokováním TFPI může Alhamo zvýšit produkci trombinu v přítomnosti inhibitorů, a tím kompenzovat nedostatek nebo nedostatečnost jiných koagulačních faktorů.
Toto schválení je založeno na pozitivních výsledcích kritického průzkumníka klinické studie fáze 37. Data ukazují, že roční míra krvácení (ABR) u pacientů, kteří dostávali preventivní léčbu Alhemo, se snížila o 86 % ve srovnání s těmi, kteří preventivní léčbu nepodstoupili. Odhadovaná průměrná ABR pacientů, kteří dostávají preventivní léčbu Alhamo, je 1,7, zatímco ABR pacientů, kteří nedostávají preventivní léčbu, je 11,8. Medián ABR ve skupině léčené Alhamem byl nula, zatímco medián ABR pacientů, kteří nedostali profylaktickou léčbu, byl 9,8. Sekundárním cílovým parametrem podpory účinnosti je, že 64 % pacientů, kteří dostávali profylaktickou léčbu přípravkem Alhamo, nezaznamenalo během prvních 24 týdnů léčby žádné spontánní nebo traumatické krvácení, ve srovnání s 11 % pacientů, kteří profylaktickou léčbu nedostali. Ve studii explorer7 byly nejčastějšími nežádoucími účinky u pacientů léčených přípravkem Alhemo reakce v místě injekce (18 %) a kopřivka (6 %). Mezi závažné nežádoucí účinky patří infarkt ledvin a alergické reakce.
